Terapia Leucemie con cellule CAR-T, tre bambini trattati con successo

Sono stati trattati con successo i primi tre bambini sottoposti in Italia alla terapia con cellule CAR-T ottenute a fresco, grazie a una innovativa produzione automatizzata.

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I tre piccoli pazienti erano affetti da un particolare tipo di leucemia – la leucemia linfoide acuta a precursori B-cellulari (LLA-BCP)- dimostratasi refrattaria a tutte le terapie convenzionali. I tre bambini sono stati trattati con le cellule geneticamente modificate prodotte presso l’Officina Farmaceutica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù (OPBG) di Roma attraverso un sistema automatizzato, sviluppato nell’ambito del progetto CAR-T Italia. Il progetto è stato promosso dal Parlamento, che ha destinato 10 milioni di euro al ministero della Salute, al fine di mettere a disposizione questo nuovo approccio terapeutico sul territorio nazionale.

Per tutti e tre i bambini sono ora maturati i tempi necessari alla valutazione della risposta al trattamento ed è stata documentata la remissione completa della malattia. “La ricerca sulle terapie avanzate ha un valore strategico, al fine di poter offrire ai cittadini le migliori possibilità di cura. I risultati di questo importante progetto sono un passo avanti significativo in questa direzione e ci confermano come sia fondamentale continuare a investire sulla ricerca”, sottolinea il ministro della Salute, oberto Speranza. “Come coordinatore del Progetto e responsabile del gruppo dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù (OPBG) sono particolarmente felice per questo risultato. La decisione del Parlamento italiano, cui tutti noi ricercatori afferenti al Progetto siamo straordinariamente grati, d’investire in un campo cosi’ innovativo trova cosi’ una concreta realizzazione terapeutica che sarà certamente seguita da altre applicazioni in malati affetti da differenti patologie oncologiche”, dichiara il professor Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di Oncoematologia dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù e presidente del Consiglio Superiore di Sanità.

Il “Progetto di ricerca su cellule CAR-T per patologie ematologiche maligne e per tumori solidi” è condotto dagli IRCCS della Rete Alleanza contro il Cancro (ACC) sulla base dell’Ordine del giorno della Camera dei Deputati del 30 dicembre 2019, che ha delineato il percorso attuativo per lo sviluppo diqueste nuove terapie. Il progetto è finalizzato a comprendere meglio i meccanismi che regolano l’efficacia o l’eventuale tossicità associata all’impiego di questa forma innovativa d’immunoterapia, a sviluppare questo approccio terapeutico anche per pazienti affetti da neoplasie solide e ad identificare iprocessi produttivicapaci direndere disponibiliqueste terapie per il maggior numero possibile di pazienti. Il progetto è in fase avanzata di realizzazione e sono stati trattati i primi tre bambini affetti da LLA-BCP, su cui i trattamenti convenzionalinon avevano sortitoirisultatiattesi. Su uno dei tre bambini aveva addirittura fallito anche una procedura di trapianto di cellule staminali emopoietiche allogeniche.

 


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